Dostarlimab, comercializado como Jemperli, ha recibido la designación de Terapia Innovadora por la FDA para el tratamiento del cáncer rectal localmente avanzado con deficiencia de reparación de desajustes (dMMR) y alta inestabilidad de microsatélites (MSI-H). Esta designación, concedida el 16 de diciembre de 2024, se basa en resultados reveladores que muestran una tasa de respuesta clínica completa del 100% en los 42 pacientes que completaron el tratamiento.
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Un estudio de fase II llevado a cabo en el Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering mostró que todos los pacientes tratados presentaron una respuesta clínica completa, con un seguimiento medio de 26.3 meses (IC del 95%: 12.4-50.5 meses). El tratamiento consistió en la administración de dostarlimab cada tres semanas durante seis meses, sin reportarse eventos adversos de grado 3 o superior. Los resultados fueron corroborados mediante resonancia magnética, endoscopia, PET y examen rectal digital.
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El estudio también fue publicado en el New England Journal of Medicine, donde se informó que 12 pacientes completaron el tratamiento con un seguimiento de entre 6 y 25 meses, sin evidencias de progresión o recurrencia del tumor durante ese período. Esto supone un avance significativo en comparación con el tratamiento estándar actual que incluye quimioterapia, radiación seguida de cirugía y sus consecuencias adversas en la calidad de vida, tales como disfunción intestinal, urinaria y sexual, así como infertilidad.
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Dostarlimab funciona como un anticuerpo monoclonal que bloquea el receptor de muerte programada 1 (PD-1). Su capacidad para eliminar tumores en pacientes con cáncer rectal dMMR/MSI-H sin necesidad de cirugía, radiación o quimioterapia ha generado gran interés en la comunidad médica. Esta terapia innovadora se espera que cambie el tratamiento convencional del cáncer rectal en un porcentaje significativo de los 46,220 nuevos casos diagnosticados anualmente en Estados Unidos, de los cuales se estima que entre el 5% y el 10% son dMMR/MSI-H.
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La designación de Terapia Innovadora tiene como objetivo acelerar el desarrollo y facilita la revisión de medicamentos destinados a tratar condiciones graves, en los cuales la evidencia clínica preliminar indica una mejora sustancial frente a las terapias disponibles.
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En resumen, la aprobación y designación de dostarlimab como Terapia Innovadora representa un avance crucial en el tratamiento del cáncer rectal, ofreciendo una alternativa menos invasiva y altamente efectiva. Los estudios han mostrado respuestas completas y sostenidas en pacientes tratados, apuntando a un posible cambio de paradigma en el manejo de esta enfermedad.